[Перевод] Учёные надеются одним «надрезом» гена навсегда избавить людей от высокого холестерина
<img src="https://habrastorage.org/getpro/habr/upload_files/222/5ca/755/2225ca755303569b7d220612268662e6.jpg" /><p>Однократное редактирование ключевого гена позволило снизить уровень холестерина, закупоривающего артерии, примерно на 50% на протяжении целого года без каких‑либо нежелательных эффектов, сообщили учёные.</p><p>Столь впечатляющие результаты получили у четырёх человек, которым ввели максимальную дозу экспериментального препарата в ходе пилотного <a href="https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2511778" rel="noopener nofollow">исследования</a>, опубликованного в ноябре 2025 года в The New England Journal of Medicine.</p><p>Исследование было совсем небольшим: в нём участвовали всего 15 пациентов с опасно высоким уровнем холестерина, который не удавалось снизить лекарствами. Учёные проверяли безопасность пяти различных доз препарата для редактирования генов на основе CRISPR‑Cas9. Его вводили внутривенно. CRISPR‑Cas9 работает как биологические ножницы: система разрезает ДНК в заданном месте, чтобы изменить работу нужного гена, включить его или выключить.</p><p>«Если бы 15 лет назад вы спросили меня, сможем ли мы когда‑нибудь сделать нечто подобное, я бы решил, что вы сошли с ума», — ранее <a href="https://www.cnn.com/2025/11/08/health/cholesterol-gene-edit-wellness" rel="noopener nofollow">рассказывал </a>CNN один из руководителей исследования доктор Стивен Ниссен, главный научный сотрудник Института сердца, сосудов и грудной хирургии имени Сайделл и Арнольда Миллеров при Кливлендской клинике в Огайо.</p><p>Новые данные исследования, опубликованные в NEJM, похоже, отвечают на главный вопрос: насколько долговечен эффект такого вмешательства? «Действительно ли достаточно одного раза, которого хватит на всю жизнь? Такой вопрос стоял у нас с самого начала», — сказал ведущий автор исследования доктор Люк Лаффин, кардиолог Кливлендской клиники, специализирующийся на профилактике сердечно‑сосудистых заболеваний.</p> <a href="https://habr.com/ru/articles/1077676/?utm_source=habrahabr&utm_medium=rss&utm_campaign=1077676#habracut">Читать далее</a>
Read full article →