Ученые впервые отредактировали ДНК человека внутри организма
Scientists have edited human DNA inside the body for the first time. In the experiment, they eliminated a genetic mutation in liver cells caused by Wilson's disease. This rare condition results from defects in the ATP7B gene, which is responsible for producing a protein that removes excess copper from the liver. Without treatment, copper accumulation leads to severe liver damage and nervous and neurological disorders.
В рамках эксперимента они устранили генетическую мутацию в клетках печени, спровоцированную болезнью Вильсона. Это редкое заболевание, возникающее из-за дефектов в гене ATP7B, который отвечает за выработку белка, выводящего избыток меди из печени. Без лечения накопление меди в организме приводит к тяжелым поражениям печени, а также к нервным и неврологическим расстройствам.