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유전자가위 기술을 통해 심장근육의 이상으로 발병하는 ‘확장성 심근병증’(DCM)을 치료할 수 있는 가능성이 열렸다. 국제 공동연구진이 확장성 심근병증의 발병 원인을 규명하고 치료제 개발의‘심근병증’ 유전자 가위 기술로 치료 가능성 열어…“치료제 개발 기대”
유전자가위 기술을 통해 심장근육의 이상으로 발병하는 ‘확장성 심근병증’(DCM)을 치료할 수 있는 가능성이 열렸다. 국제 공동연구진이 확장성 심근병증의 발병 원인을 규명하고 치료제 개발의 새로운 표적을 제시했다. 과학기술정보통신부는 이재철 성균관대 교수 연구팀과 스탠퍼드대 공동 연구팀이 환자 가족으로부터 생성된 역분화 줄기세포를 제작해 심근세포로 분화시킨 후 모델링을 진행해 원인을 규명한 후 유전자 가위 기술을 통해 새로운 치료의 타겟을 제시했다고 18일 밝혔다. 확장성 심근병증은 심실 확장과 수축기능장애가 동반된 증후군으로 국내에서는 10만명 당 1~2명 꼴로 높은 유병률을 보인다. 특히 유전자 ‘LMNA’ 변이에 의해 발생하는 확장성 심근병증 LMNA-DCM는 환자의 표현형과 질환의 진행 과정이 잘 알려져 있음에도 어떻게 핵막에 존재하는 LMNA의 변이가 심근세포의 기능에 영향을 미치는지는 알려지지 않았다. 연구팀은 확장성 심근병증 가족으로부터 역분화줄기세포(유도만능줄기세포·iPSC)를 얻고 이 Read more