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이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT, Charcot-Marie-Tooth disease) 치료제로 개발 중인 신약 파이프라인 ‘EN001’이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정됐다고 28일 밝혔다.샤르코마이엔셀 줄기세포치료제 ‘EN001’, 美 희귀의약품 지정… “샤르코마리투스병 신약 개발 탄력”
이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT, Charcot-Marie-Tooth disease) 치료제로 개발 중인 신약 파이프라인 ‘EN001’이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정됐다고 28일 밝혔다.샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키고 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환이지만 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 도전 과제로 여겨져 왔다.EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징이 있다. 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 기전을 가진다.작년 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군 Read more